В США десять человек с диабетом 1 типа больше не нуждаются в инсулиновых инъекциях после получения экспериментального лечения стволовыми клетками. Это стало возможным благодаря новому препарату Зимыслецел, который разработала компания Vertex Pharmaceuticals. Его эффективность подтвердила клиническая программа, результаты которой недавно обнародовало издание Daily Mail .
В исследовании принимали участие 12 пациентов с тяжелой формой диабета, осложненной гипогликемической неосознанностью - опасным состоянием, при котором человек не испытывает падения уровня сахара в крови. Это может приводить к суду, потере сознания и смерти. Через год после введения клеточной терапии десять участников смогли полностью прекратить инсулинотерапию, а еще двое существенно уменьшили ее дозу.
Сущность метода состоит в том, что пациентам имплантируют в печень специально выращенные в лаборатории бета-клетки поджелудочной железы, созданные из стволовых клеток. Именно бета-клетки отвечают за выработку инсулина – гормона, регулирующего уровень глюкозы в крови. У больных диабетом 1 типа эти клетки разрушаются из-за аутоиммунной реакции организма.
После инфузии клеток у пациентов стабилизировался уровень сахара в крови. Если до лечения контроль над глюкозой был эффективен только в течение половины суток, то после более 93% времени. Во многих случаях пациенты отказались от ежедневных уколов инсулина впервые за десятки лет.
Впрочем, новая терапия пока требует сопровождения — пациенты должны постоянно принимать иммуносупрессанты, чтобы избежать отторжения новых клеток. Однако ученые надеются, что со временем смогут создать решение, которое позволит избежать или минимизировать потребность в этом лекарстве.
Эта научная разработка – результат 25 лет исследований, инициированных отцом ребенка с диабетом. Его личное обещание найти лечение переросло в крупный исследовательский проект, который сегодня уже меняет жизнь пациентов.
Примеры историй из жизни показывают эффективность метода: 36-летняя Аманда Смит из Великобритании заявила, что терапия «вернула ей новую жизнь», а другая участница Марлайна Годель из США после 25 лет инсулиновых инъекций смогла вернуться к активной жизни, обучению и любимому хобби — верховой.
Vertex Pharmaceuticals планирует подать препарат на одобрение в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в течение ближайших пяти лет.
