У США десятеро пацієнтів із тяжкою формою діабету 1 типу повністю перестали потребувати інсулін після новаторського лікування експериментальним препаратом під назвою VX-880 або «Зимислецел», розробленим компанією Vertex Pharmaceuticals. Це стало можливим завдяки клітинній терапії, яка імітує функцію підшлункової залози.
Про прорив у медицині повідомило видання Daily Mail.
В основі технології — введення в організм пацієнта бета-клітин, які вирощують зі стовбурових у лабораторії. Саме ці клітини відповідають за вироблення інсуліну в організмі. Їх імплантують у печінку, де вони беруть на себе функцію тих, які були знищені імунною системою через аутоімунну природу діабету 1 типу.
У клінічному дослідженні взяли участь 12 пацієнтів, які страждали на ускладнення діабету — гіпоглікемічну неусвідомленість. Це стан, за якого людина не відчуває критичного зниження рівня цукру, що може призвести до судом і навіть смерті. До лікування їхній рівень глюкози був стабільним лише близько 50% часу, після — понад 93%.
Через рік після терапії:
-
10 з 12 пацієнтів повністю відмовилися від інсуліну;
-
У ще 2 осіб значно зменшилась необхідна доза.
Серед пацієнтів — 36-річна британка Аманда Сміт, яка вже через пів року після інфузії жила без інсуліну цілий рік. «Це як зовсім нове життя», — сказала вона в інтерв’ю The New York Times.
Інша пацієнтка — Марлайна Годель — після 25 років щоденних ін’єкцій змогла сказати: «Я вилікувалась». Вона повернулась до повсякденного життя: знову катається верхи, планує повернутись до навчання і не боїться раптових нападів гіпоглікемії.
Після процедури пацієнти мають приймати імуносупресивні препарати, щоб організм не відторгнув пересаджені клітини. Дослідники визнають, що це — слабке місце технології, і працюють над варіантами терапії без імуносупресії або з її мінімальним використанням.
Терапія є результатом понад 25 років наукових досліджень. Її ініціатором став батько дитини, хворої на діабет, який пообіцяв знайти спосіб перемогти хворобу — і реалізував задум разом із командою вчених.
Vertex Pharmaceuticals планує подати заявку на реєстрацію препарату до Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) протягом найближчих п’яти років.
